Le “Car-T” sono delle terapie avanzate per la cura di alcuni tipi di cancro. La loro diffusione è ancora poco conosciuta, i centri in Italia sono pochi e il costo della terapia è elevato. Ne parliamo con Francesca Ceradini, direttore scientifico dell’Osservatorio terapie avanzate, di Roma.
REPORT CAR-T: L’ULTIMA FRONTIERA NELLA BATTAGLIA CONTRO I TUMORI
Le terapie avanzate CAR-T stanno rivoluzionando il campo della lotta contro i tumori. Queste nuove forme di trattamento, basate sul concetto delle CAR-T, rappresentano un’arma potente per potenziare il sistema immunitario e combattere specifici tipi di tumore. Questa medicina di precisione e innovativa sta ottenendo risultati significativi, sebbene sia ancora in fase di sviluppo per molti tipi di tumore.
REPORT CAR-T: COSA SONO ESATTAMENTE LE TERAPIE AVANZATE CAR-T?
Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) sono linfociti T che vengono estratti dal paziente e successivamente manipolati geneticamente. Queste cellule del sistema immunitario sono in grado di riconoscere non solo agenti patogeni come virus, ma anche le cellule tumorali anomale. Grazie alla manipolazione genetica, le CAR-T sono istruite a identificare, combattere e distruggere le cellule tumorali presenti nel corpo del paziente.
REPORT CAR-T: QUAL’È LA DIFFERENZA TRA LE TERAPIE AVANZATE E I FARMACI TRADIZIONALI?
Le terapie avanzate CAR-T si distinguono dai farmaci tradizionali in quanto non si basano sulla sintesi chimica, ma sfruttano le cellule e i geni del paziente stesso. Questa nuova categoria di farmaci è regolamentata a livello europeo e italiano, come tutte le altre tipologie di farmaci. Ciò che rende le terapie CAR-T rivoluzionarie è il fatto che utilizzano linfociti T modificati geneticamente, equipaggiati con un recettore dell’antigene della cellula tumorale (CAR). Questo recettore agisce come un’antenna che riconosce specifici antigeni presenti sulle cellule tumorali.
REPORT CAR-T: QUALI SONO LE PROSPETTIVE PER IL FUTURO?
Le CAR-T hanno dimostrato un grande potenziale nel trattamento di diversi tipi di tumori, offrendo risultati promettenti in molte situazioni. Tuttavia, è importante sottolineare che le terapie avanzate CAR-T sono ancora in fase di sviluppo e non sono adatte a tutti i tipi di tumore. Sono necessarie ulteriori ricerche e sperimentazioni per ampliare l’applicabilità di queste terapie e renderle accessibili a un numero sempre maggiore di pazienti.
Le terapie avanzate CAR-T stanno aprendo nuove possibilità di trattamento per pazienti affetti da specifici tumori del sangue, come leucemie e linfomi. Al momento, queste terapie sono limitate a un numero ristretto di pazienti che non hanno risposto alle terapie standard, come la chemioterapia e i trapianti di cellule staminali autologhe.
Pertanto, le CAR-T rappresentano l’ultima speranza per coloro che non hanno avuto successo con le terapie convenzionali.Attualmente, le CAR-T sono state approvate in Europa e sono disponibili anche in Italia, ma il loro utilizzo è limitato a specifici tipi di tumori del sangue, come leucemie e linfomi.
Questa terapia è considerata un trattamento di nicchia e adatta solo a una piccola percentuale di pazienti con queste condizioni specifiche. Tuttavia, la comunità scientifica sta studiando attentamente le potenziali indicazioni delle CAR-T per altri tipi di tumore, nella speranza di ampliare il loro impiego.
ESISTONO CRITICITÀ?
Come per ogni terapia innovativa, le terapie avanzate CAR-T presentano alcune criticità. Una delle principali è il fatto che siamo ancora all’inizio di un lungo percorso di ricerca e sviluppo. La concezione di utilizzare il sistema immunitario per combattere i tumori risale agli anni ’70 e ’80, ma è necessario un iter complesso per arrivare all’applicazione clinica effettiva. Siamo ancora in una fase iniziale di conoscenza e studio in questo campo.
Le criticità delle terapie CAR-T includono la possibilità di gravi effetti collaterali, come la tempesta citochina e la neurotossicità. Di conseguenza, i pazienti devono essere attentamente monitorati in centri clinici specializzati. Inoltre, la complessità del processo di produzione delle CAR-T rappresenta un’altra sfida.
Essendo terapie personalizzate, si parte dalle cellule del paziente stesso, che vengono manipolate geneticamente utilizzando vettori virali. Successivamente, queste cellule devono essere amplificate, controllate per la qualità, sterilizzate e quindi restituite al centro clinico per la somministrazione al paziente.
Questo processo richiede tempo e una rete organizzativa complessa, poiché i siti produttivi spesso si trovano in luoghi diversi dai centri clinici.
COSTI ELEVATI DELLE TERAPIE
La complessità di produzione delle terapie CAR-T influisce anche sui costi elevati associati a queste terapie. Attualmente, il costo di una terapia CAR-T si aggira intorno ai 300.000 euro. Tuttavia, è importante considerare che si tratta di un trattamento “one shot”, ovvero una singola somministrazione che mira a curare definitivamente il tumore.
Nonostante i costi elevati, va sottolineato il valore di questa terapia e il suo impatto rivoluzionario sulla vita dei pazienti e sulla società nel suo complesso. Una cura efficace permette ai pazienti di tornare a una vita normale, riducendo i costi associati alle terapie croniche e migliorando la qualità complessiva della vita dei pazienti.
Un’altra sfida è rappresentata dall’accessibilità delle terapie CAR-T. Al momento, solo pochi centri clinici in Italia sono accreditati per somministrare queste terapie, principalmente situati nel nord del paese, come in Lombardia. È necessario lavorare sull’organizzazione e la gestione per garantire un accesso rapido e omogeneo a queste terapie su tutto il territorio italiano.
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