Si chiama ICOD, il progetto europeo che potrebbe rendere disponibile il primo farmaco per la Sindrome di Down offrendo un nuovo approccio farmacologico per il trattamento dei deficit cognitivi della patologia. Ne parliamo con Pier Vincenzo Piazza, presidente della società di biotecnologie AELIS FARMA di Bordeaux e Filippo Caraci, responsabile dell’Unita di ricerca Neurologica dell’IRCCS Oasi Maria SS. di Troina e docente di Farmacologia nel Dipartimento di Scienze del Farmaco e della Salute dell’Università di Catania.
SINDROME DI DOWN: COS’È IL PROGETTO EUROPEO AICOD?
Il progetto europeo AICOD “Approccio Inter-Cognition in Down Syndrome” è stato sviluppato per offrire una nuova prospettiva nella valutazione e nel trattamento dei deficit cognitivi nelle persone affette da sindrome di Down e per supportare le loro famiglie. E’ coordinato dal professor Raffaele Della Torre dell’Institut de Recerca Sant Joan de Déu di Barcellona e dal professor Pier Vincenzo Piazza, presidente della società di biotecnologie AELIS FARMA di Bordeaux e Filippo Caraci, responsabile dell’Unita di ricerca Neurologica dell’IRCCS Oasi Maria SS. di Troina.
SINDROME DI DOWN: QUAL È LA SUA DURATA?
Il progetto ha una durata prevista di quasi quattro anni e si focalizza sulle prime fasi dello sviluppo clinico di un farmaco innovativo. Prima di procedere con gli studi sugli esseri umani, è necessario condurre indagini approfondite per garantire che il farmaco non abbia effetti indesiderati.
Ciò costituisce la prima fase del progetto, che comprende quattro studi su volontari sani e uno specificamente mirato ai soggetti con sindrome di Down. La seconda fase del progetto prevede uno studio clinico per dimostrare l’efficacia del farmaco nel trattamento dei deficit cognitivi correlati alla sindrome di Down.
Nel complesso, il progetto coprirà queste due fasi chiave e si prevede che possa essere completato entro 3-4 anni, sebbene si cercherà di accelerare il processo, tenendo conto delle inevitabili incertezze che possono emergere durante lo sviluppo di un farmaco.
QUAL’È IL RUOLO IL RUOLO DELL’ITALIA NEL PROGETTO?
L’Italia ha un ruolo significativo all’interno di questo progetto europeo e lo fa attraverso il Consorzio Interuniversitario Nazionale per la Ricerca Tecnologica sull’Informatica (CINI) e l’Università di Catania (UNICT).
La Sicilia, in particolare, è coinvolta attraverso la collaborazione del professor Filippo Caraci, responsabile dell’Unità Operativa di Ricerca Neurofarmacologia presso l’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, IRCCS, Santa Maria di Troina e docente di Farmacologia per il Dipartimento di Scienze del Farmaco e della Salute dell’UNICT.
Il ruolo del nostro Paese è significativo anche nella diffusione delle informazioni e dei dati clinici alle famiglie coinvolte, promuovendo un trasferimento innovativo e accessibile delle conoscenze.
SINDROME DI DOWN: QUAL’È IL PRIMO ASPETTO INNOVATIVO DEL FARMACO?
Il farmaco sviluppato nell’ambito di questo progetto presenta due aspetti innovativi fondamentali. Innanzitutto, appartiene a una nuova classe farmacologica che riesce a bloccare l’iperattività di un sistema senza influenzare la fisiologia generale del corpo.
A differenza dei farmaci disponibili fino ad oggi, che spesso causano effetti indesiderati e possono alterare il normale funzionamento, questo farmaco è in grado di agire specificamente sugli aspetti patologici senza effetti collaterali significativi. Ciò è particolarmente importante per i soggetti affetti da sindrome di Down, considerando la loro fragilità.
QUAL’È IL SECONDO ASPETTO INNOVATIVO?
In secondo luogo, la ricerca si è concentrata sul deficit cognitivo maggiore osservato nei soggetti con sindrome di Down, sviluppando un nuovo test che può essere effettuato con un elevato livello di precisione. Grazie alla validazione di questo test da parte del gruppo di Troina, è stato possibile creare un farmaco con un meccanismo unico e innovativo. Tale scoperta è stata riconosciuta dalla comunità scientifica internazionale, confermando il suo carattere straordinario e innovativo.
QUAL’È L’IMPATTO SULLE FAMIGLIE E LE PERSONE CON SINDROME DI DOWN?
Questo farmaco offre un profilo di tollerabilità ottimale, privo di effetti collaterali significativi, il che lo rende particolarmente adatto per la popolazione delicata delle persone con sindrome di Down. Oltre all’efficacia clinica attesa sul fronte del decadimento cognitivo, rappresenta un’enorme opportunità per migliorare la qualità di vita delle famiglie coinvolte. Il progetto non si limita allo sviluppo del farmaco, ma mira anche a valutare i sintomi cognitivi in modo completamente nuovo.
QUAL’È IL TEMPO STIMATO PER IL LANCIO?
La ricerca farmacologica è un processo complesso e richiede tempo. Attualmente, il progetto si trova nelle fasi iniziali dello sviluppo clinico del farmaco. Secondo il professor Pier Vincenzo Piazza, saranno necessari almeno 3 anni aggiuntivi per condurre ulteriori studi clinici e confermare l’efficacia del farmaco prima che possa essere messo a disposizione dei pazienti. Pertanto, si stima che potrebbe essere commercializzato tra almeno 7 anni, tenendo conto dei tempi necessari per completare le diverse fasi di sviluppo e conferma.
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