Ogni anno in Italia si ammalano di tumore al sangue 5 bambini al giorno. Questi numeri purtroppo sono in crescita. Ci sono novità terapeutiche per queste patologie pediatriche? Ne parliamo con Giovanna Russo, direttore del Centro di Ematologia ed Oncologia Pediatrica dell’Azienda Policlinico “Rodolico – San Marco” di Catania.
ONCOEMATOLOGIA PEDIATRICA IN SICILIA: NUMERI E PATOLOGIE PIÙ DIFFUSE
In Sicilia, ci sono 21 centri di oncoematologia pediatrica. Questi centri vedono mediamente 80 nuovi pazienti ogni anno, con patologie oncologiche e ematologiche di vario tipo.
Le patologie più diffuse nell’età pediatrica sono le leucemie, i tumori cerebrali e i tumori solidi, che spesso hanno una tipologia diversa rispetto a quelli dell’adulto. Inoltre, esistono anche patologie ematologiche non neoplastiche ma croniche, come le talassemie e la malattia 3 pacifica.
Per i genitori che vogliono riconoscere i sintomi dell’oncoematologia pediatrica, è importante essere attenti a febbre, malessere, pallore, mancanza di appetito e altri segni. Anche gli adolescenti possono essere colpiti, ma spesso sono meno attenti ai sintomi e possono non riferirli. Gli esami del sangue, come quelli per le anemie, possono essere utili per rilevare queste patologie.
ONCOEMATOLOGIA PEDIATRICA: QUALI SONO LE MALATTIE DEL SANGUE PIÙ DIFFUSE?
Le malattie del sangue neoplastiche più diffuse nell’età pediatrica sono le leucemie, che sono dei tumori del sangue. Altre patologie oncologiche che possono interessare i bambini sono i tumori cerebrali, quelli del sistema nervoso centrale del cervello, e altri tipi di tumori solidi che sono spesso molto diversi dai tumori dell’adulto.
Le patologie ematologiche non neoplastiche, come le anemie e le emoglobinopatie come le talassemie e la malattia 3 pacifica, sono molto comuni, soprattutto nella nostra regione. Anche se non sono maligne, possono essere malattie croniche molto impattanti sulla qualità di vita per le quali ci sono oggi novità terapeutiche molto interessanti.
QUALI SONO I SINTOMI?
I tumori dei bambini possono esordire ed evolversi in maniera molto rapida, per cui è importante prestare attenzione a sintomi come febbre, malessere, pallore, mancanza di appetito, dolori o altri sintomi anomali.
Per quanto riguarda gli esami da fare, l’emocromo è il principale. Con questo esame si contano, si misurano e si valutano gli elementi del sangue. Se ci sono alterazioni significative, è opportuno fare un approfondimento e inviare il bambino a un centro specialistico come il nostro, che può fare ulteriori analisi e, se necessario, prelievi del midollo osseo per una diagnosi accurata.
In generale, le malattie del sangue possono presentarsi con sintomi simili ad altre malattie, come le infezioni, quindi è importante che il bambino venga valutato accuratamente presso un centro specializzato in grado di fare gli esami mirati e diagnostici per dirimere i dubbi e accompagnare la famiglia verso le giuste diagnosi.
ONCOEMATOLOGIA PEDIATRICA: APPROFONDIMENTI E CURA PRESSO IL CENTRO SPECIALISTICO
Le malattie del sangue possono rappresentare un serio problema per la salute dei bambini, richiedendo un’accurata diagnosi e un’adeguata cura. In tal senso, il nostro centro specialistico si presenta come una risorsa importante per tutte le famiglie che si trovano a fronteggiare queste problematiche.
È importante sottolineare che la presentazione clinica delle malattie del sangue può entrare in diagnosi differenziale con altre malattie, come ad esempio le malattie infettive come la mononucleosi o la leishmaniosi.
Per questo motivo, è fondamentale che il bambino venga valutato accuratamente presso un centro specialistico in grado di fare esami mirati e dirimere dubbi diagnostici.
Il nostro centro specialistico si rivolge ai bambini da 0 a 18 anni, con protocolli di cura che prevedono l’arruolamento dei pazienti fino a 18 anni, alcuni anche fino a 21 e oltre. Questo comporta la necessità di gestire situazioni completamente diverse in base all’età dei pazienti.
La presa in carico del paziente non riguarda soltanto il bambino, ma coinvolge l’intera famiglia, compresi genitori, fratelli e sorelle.
Inoltre, ci sono situazioni che possono essere individualmente complicate, come ad esempio la gestione di adolescenti con partner e fidanzati che chiedono di poter avere il loro partner presente durante il ricovero. Il nostro lavoro diventa quindi molto delicato e attento alle esigenze individuali di ciascun paziente.
La durata della cura dipende dalla malattia e dal protocollo terapeutico adottato. Nel caso delle leucemie, la cura può durare circa due anni, con una fase intensiva di sei mesi e il resto della cura erogata con ricoveri brevi e periodi di day hospital. Tutto il percorso di cura viene svolto con una sorveglianza continua ambulatoriale.
TRATTAMENTI PER LA CURA DELLE MALATTIE DEL SANGUE
Una delle più recenti innovazioni terapeutiche per le malattie del sangue è la terapia CAR-T, che sta per “chimeric antigen receptor T-cell therapy“. Questa terapia consiste nel prelevare i linfociti dal paziente, ingegnerizzarli e poi reinserirli nel paziente stesso.
In questo modo, le cellule immunitarie modificate sono in grado di attaccare selettivamente il tumore e distruggerlo. Questa terapia è stata utilizzata con successo per le leucemie di adulti e bambini in recidiva, e potrebbe rappresentare una soluzione importante per il trattamento di altre malattie del sangue in futuro.
Inoltre, ci sono altre nuove terapie farmacologiche che sono state sviluppate per colpire specifici bersagli molecolari, rendendole più efficaci e meno tossiche rispetto alle terapie tradizionali come la chemioterapia. Queste terapie sono considerate “intelligenti” perché sono in grado di colpire solo le cellule malate, risparmiando quelle sane.
Presso il nostro centro, i pazienti e le loro famiglie sono in continuo contatto con noi attraverso un servizio di sorveglianza continua ambulatoriale in day hospital.
Inoltre, per i pazienti che risiedono lontano dal centro, offriamo una casetta di accoglienza, in modo che possano rimanere fuori dall’ospedale e vivere una quotidianità più normale, ma nello stesso tempo abbastanza vicini da poter tornare quando si presentasse una complicanza o un problema che non possono affrontare da soli a casa.
QUALI COSTI DEVONO SOSTENERE LE FAMIGLIE PER LA CURA DELLE MALATTIE DEL SANGUE?
In Italia, grazie al sistema sanitario nazionale, i pazienti possono accedere alle terapie a carico dello Stato, anche in centri pubblici.
Sebbene esistano anche centri privati che offrono queste terapie, i costi possono essere proibitivi per molte famiglie. In un centro pubblico, invece, il costo per la famiglia è zero, poiché le spese sono coperte dal sistema sanitario nazionale.
È importante sottolineare che non tutti i pazienti possono accedere alle nuove terapie, ma solo coloro che rispondono alle specifiche caratteristiche e che sono stati selezionati dal personale medico. Inoltre, l’accesso alle terapie può essere più difficile per i bambini rispetto agli adulti, poiché le sperimentazioni cliniche sono spesso condotte prima sugli adulti.
La ricerca e lo sviluppo di nuove tecnologie per la cura delle malattie del sangue richiedono investimenti ingenti da parte delle aziende farmaceutiche, il che si riflette nei costi delle terapie. Tuttavia, grazie al sistema sanitario nazionale, i pazienti possono accedere alle cure senza oneri di spesa.
È importante sostenere la ricerca anche per i bambini, che rappresentano il futuro della nostra società. L’agenzia autorizzativa europea ha introdotto incentivi per le aziende farmaceutiche che includono i bambini nelle sperimentazioni cliniche, ma la ricerca nei bambini è ancora più impegnativa e meno attrattiva dal punto di vista commerciale.
Anche se l’80% dei piccoli pazienti che soffrono di malattie del sangue guarisce, la guarigione definitiva non è garantita e spesso i pazienti devono convivere con una patologia cronica e invalidante per lungo tempo. Tuttavia, grazie alle cure accessibili nei centri pubblici, è possibile migliorare la qualità della vita dei pazienti e della loro famiglia.
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