I Gliomi sono tumori molto aggressivi. Purtroppo non è stata ancora individuata una cura efficace. La terapia sperimentale dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma si è basata sullo studio delle caratteristiche genetiche del tumore di ogni singolo paziente incluso nella ricerca
TUMORE CEREBRALE NEI BAMBINI E TERAPIA PERSONALIZZATA
Il Glioma è un tumore inoperabile ma attraverso la sperimentazione scientifica è possibile allungare l’eta di vita dei bambini che ne soffrono. Caratterizzazione genetica molecolare e farmaci mirati alla base della cura personalizzata. I risultati dello studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, pubblicati su Therapeutic Advances in Medical Oncology. Ne parliamo con Angela Mastronuzzi, coordinatrice dello studio e responsabile di Neuro-Oncologia, struttura del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico dell’ospedale della Santa Sede.
CHE COSA SONO I GLIOMI?
Sono tumori cerebrali tipici dell’età pediatrica. Il Glioma è una patologia caratterizzata da cellule di tipo gliale, che fungono da sostegno del sistema nervoso centrale. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello, tra le quali il ponte, la parte del tronco encefalico che regola funzioni vitali come il respiro e l’attività cardiaca.
Recentemente, è stato scoperto che una serie di gliomi che insorgono lungo la linea mediana sono caratterizzati da una specifica alterazione molecolare a carico di una proteina E. Questi tumori sono stati tutti classificati nella nuova classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità con il termine “glioma”.
Tuttavia, questa classificazione ha permesso di utilizzare una terapia solo per una classe di tumori che sono particolarmente aggressivi e presenti in strutture molto importanti per la vita delle persone. Questi tumori, infatti, si comportano in maniera molto aggressiva e vanno incontro a progressione molto velocemente.
Purtroppo i Gliomi che si trovano lungo la linea mediana sono molto difficili da trattare chirurgicamente, perché si trovano in una parte del cervello molto profonda e in strutture fondamentali per la vita come il tronco dell’encefalo. Questo rende l’arma della chirurgia sostanzialmente inutile.
Per questo motivo, la terapia per i Gliomi della linea mediana si basa principalmente su radioterapia e chemioterapia. Tuttavia, questi trattamenti possono avere effetti collaterali significativi, soprattutto quando si tratta di pazienti pediatrici o giovani adulti.
LA CURA SPERIMENTALE DEL BAMBINO GESU’ PER IL GLIOMA
L’ Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è uno dei pochi centri nel mondo che utilizza una modalità specifica per il trattamento dei Gliomi. Mentre in altre parti del mondo si esegue la biopsia, noi abbiamo dimostrato che la nostra tecnica è sicura. In un lavoro pubblicato nel 2015, abbiamo dimostrato che non c’è un peggioramento dei sintomi correlati alla procedura.
La nostra procedura è sicura e, una volta eseguita, abbiamo iniziato a caratterizzare molecolarmente i tessuti tumorali. Abbiamo identificato una serie di target terapeutici e abbiamo arruolato 25 bambini in uno studio per testare queste nuove terapie.
La maggior parte di queste lesioni ,esprimono una molecola suscettibile di terapia personalizzata. Abbiamo trattato i pazienti con il nostro standard di cura, aderendo a delle indicazioni di trattamento condivise a livello nazionale. Una volta che questi tumori sono andati in progressione di malattia, abbiamo utilizzato le “target medicine“, cioè diretti contro le specifiche mutazioni individuate nel loro tumore.
Ci siamo resi conto che l’associazione alle terapie standard di queste medicine o l’utilizzo di queste medicine al momento della progressione ci ha permesso di far vivere più a lungo i nostri pazienti rispetto a quanto descritto nella letteratura scientifica.
La terapia personalizzata ha avuto i risultati sperati. Siamo riusciti ad incrementare l’aspettativa di vita di questi bambini, passando dai 12-15 mesi della letteratura scientifica a 24-36 mesi con il nostro protocollo standard di trattamento.
Non possiamo curare questa malattia, ma guadagnare tempo per ulteriori terapie è fondamentale. Consolidare questi risultati è importante, perché potrebbero aprirsi nuove strade per la cura dei Gliomi in futuro.
I risultati della ricerca evidenziano l’importanza di procedere con biopsia e caratterizzazione molecolare del tumore per disegnare un piano terapeutico che dia maggiori chance di sopravvivenza ai pazienti rispetto alla somministrazione della sola terapia standard.
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