FDA – USA: approvato nuovo farmaco per l’Alzheimer

La Food and Drug Administration (USA), l’autorevole agenzia americana per il controllo dei farmaci, ha approvato il farmaco Aducanumab, prodotto da Biogen, per il trattamento della Malattia di Alzheimer. Di cosa si tratta? Ne parliamo con Gioacchino Tedeschi, presidente della Società Italiana di Neurologia (SIN).

QUANTI PAZIENTI NEL MONDO SONO AFFETTI DALL’ALZHEIMER?

L’Alzheimer rappresenta una sfida significativa per la comunità medica, con un numero stimato di oltre un milione di pazienti affetti da demenza in Italia. Di questi, circa 600 mila persone sono affette dalla forma specifica di demenza di Alzheimer.

La maggior parte delle persone cui è stato diagnosticato il morbo di Alzheimer ha 65 anni o più. Anche se molto meno comune, un’insorgenza del morbo di Alzheimer in un’età più giovane, nota anche come morbo di Alzheimer a insorgenza precoce, colpisce persone di età inferiore ai 65 anni.

NUOVO FARMACO PER L’ALZHEIMER: ESISTONO DEI FATTORI CHE POSSONO CONDURRE ALLA DEMENZA?

La malattia di Alzheimer colpisce più donne che uomini, in parte perché le donne vivono più a lungo. Sono quattro i fattori di rischio modificabili, attraverso i quali è possibile rallentare l’insorgenza della demenza nella popolazione: il peso in eccesso, rilevabile attraverso l’indice di massa corporea, o BMI elevato, la glicemia alta a digiuno, la dieta ricca di bevande zuccherate o dolcificate e il fumo.

NUOVO FARMACO PER L’ALZHEIMER: QUALI SONO I SINTOMI?

Evidenti difficoltà a trovare la parola o il nome giusto. Problemi a ricordare i nomi quando vengono presentate nuove persone. Difficoltà notevolmente maggiori nello svolgere dei compiti in contesti sociali o di lavoro. Dimenticare cose appena lette.

L ‘Alzheimer è definita la “malattia delle quattro A”: amnesia, perdita significativa di memoria, afasia, incapacità di formulare e comprendere i messaggi verbali, agnosia, incapacità di identificare correttamente gli stimoli, riconoscere persone, cose e luoghi e aprassia ovvero l’incapacità di compiere correttamente alcuni movimenti anche attraverso l’impiego di oggetti e di eseguire attività motorie.

QUALI SONO LE DIFFICOLTÀ NELLA RICERCA DI UN FARMACO CONTRO L’ALZHEIMER?

La ricerca di un farmaco efficace per la cura dell’Alzheimer ha incontrato numerosi ostacoli nel corso degli anni. Una delle principali difficoltà risiede nella selezione dei pazienti per le sperimentazioni. Gli studi precedenti si sono concentrati principalmente su pazienti con malattia in fase conclamata, caratterizzata da atrofia significativa del sistema nervoso centrale.

Questo approccio ha dimostrato l’ardua gestione del problema. Gli studi devono mirare, invece, a superare questa sfida concentrandosi su pazienti con decadimento cognitivo lieve e malattia di Alzheimer in fase precoce.

NUOVO FARMACO PER L’ALZHEIMER: QUALE FARMACO È STATO APPROVATO NEGLI USA?

La Food and Drug Administration, l’ente governativo statunitense che regola i prodotti alimentari e farmaceutici, ha approvato nel 2021 l’anticorpo monoclonale anti a beta specifico chiamato Aducanumab: si tratta di un anticorpo monoclonale umano IgG1 che agisce riducendo i depositi della proteina beta amiloide, il cui accumulo all’interno del cervello si ritiene essere la causa del processo di neurodegenerazione. Questa terapia è stata testata su pazienti con decadimento cognitivo lieve e malattia di Alzheimer in fase precoce.

IN COSA CONSISTE LA TERAPIA SPERIMENTALE CONTRO L’ALZHEIMER?

Questa terapia richiede infusioni mensili e un rigoroso monitoraggio clinico. Tuttavia, l’effetto del farmaco va oltre la semplice rimozione dell’amiloide, poiché potrebbe rallentare il decorso della malattia. Tuttavia il farmaco ha un problema: il costo e la sua sostenibilità visti i numeri in crescendo delle persone con demenza; inoltre sappiamo che lo studio è in fase 4, ovvero il monitoraggio del farmaco una volta immesso sul mercato e questo fornirà risultati, verosimilmente