Damoctocog alfa pegol di Bayer, unico FVIII autorizzato fino a una volta alla settimana. Efficacia e sicurezza dimostrate in un programma di studi della durata di oltre sette anni.
Studi di confronto hanno evidenziato livelli di protezione maggiori verso altri FVIII a lunga emivita.
L’emofilia è una malattia rara genetica del sangue; l’emofilia A è la forma più comune dovuta ad una carenza del fattore VIII della coagulazione.
Milano, 14 Ottobre 2020
Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta una nuova opportunità: damoctocog alfa pegol, il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana. Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l‘opportunità di ridurre le infusioni.
Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l’efficacia, consentendo così di ottenere l’indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana.
Durante il convegno AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), appena concluso, sono stati presentati i principali risultati dello studio a lungo termine, le evidenze di farmacocinetica e testimonianze sulle prime esperienze in Italia.
“Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato fino a 7 anni, damoctocog alfa pegol ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l‘efficacia riportando anche la risoluzione delle target joints – dichiara la Dottoressa Maria Elisa Mancuso, M.D., Ph.D, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano). Inoltre, in due studi di confronto con rurioctocog alfa pegol e efmoroctocog alfa recentemente pubblicati, è stata dimostrata la superiorità del profilo farmacocinetico di damoctocog alfa pegol rispetto a quello delle altre due molecole. Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo“.
“In base alle mie prime esperienze con damoctocog – afferma il Prof. Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche – Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma – abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l’attività fisica. Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente”.
Notevoli quindi i vantaggi per i pazienti che, grazie alle caratteristiche farmacocinetiche di damoctocog, in grado di mantenere alti i livelli di fattore VIII nel sangue per periodi di tempo più lunghi rispetto alle terapie precedenti, hanno la possibilità di ridurre il numero delle infusioni settimanali.
“La disponibilità di questo nuovo trattamento – conclude la Dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer – è il frutto del costante impegno della nostra azienda nella ricerca scientifica nel campo dell’emofilia. Il nostro principale obiettivo è quello di offrire opzioni terapeutiche innovative: oggi damoctocog alfa pegol, domani la terapia genica, per rispondere sempre più alla necessità di semplificare la vita di quanti convivono con questa patologia”.
Sources: Reding MT, et al. JTH 2017, 15: 411–419; Lalezari S, et al. Haemophilia 2019, 00: 1-10; Shah A, et al. Annals of Hematology 2019; 1-10; Solms, Annals of Hematology https://doi.org/10.1007/s00277-020-04280-3, September 2020; RCP di prodotto.
Emofilia A
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L’emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno permanente alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L’emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi, interessando persone in tutto il mondo. In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone. Ad esempio, oggi ci sono circa 4.000 persone affette da emofilia A in Italia, 3.500 in Germania e 13.000 negli Stati Uniti.
Bayer in Emofilia
Bayer da sempre aiuta a migliorare le condizioni delle persone con emofilia grazie ad una profonda conoscenza dei bisogni e delle aspirazioni delle persone affette da emofilia, costruita in oltre 25 anni di relazioni con la comunità emofilica. La terapia sostitutiva con il FVIII è lo standard di cura per prevenire o bloccare ogni tipo di sanguinamento. Il portfolio di prodotti Bayer nell’emofilia offre a tutte le persone affette da emofilia A un trattamento per soddisfare i loro bisogno e il loro stile di vita in tutte le fasce di età. Collaboriamo con ricercatori, operatori sanitari e gruppi di pazienti per costruire una comunità forte e per aiutare le persone con emofilia a vivere una vita appagante.
La passione di Bayer nell’aiutare a migliorare il futuro delle persone con emofilia si conferma nella ricerca e negli investimenti verso nuove soluzioni terapeutiche.
Bayer
Bayer è un’azienda globale con competenze chiave nei settori Salute e Agricoltura. I prodotti e i servizi sono concepiti per migliorare la qualità della vita delle persone. Allo stesso tempo, il Gruppo punta a creare valore attraverso innovazione, crescita e un’elevata redditività. Bayer fonda la propria attività su principi di sviluppo sostenibile e di responsabilità etica e sociale. Nel 2018, il Gruppo ha impiegato circa 117.000 collaboratori, con un fatturato di 39,6 miliardi di euro. Gli investimenti in Ricerca & Sviluppo sono stati pari a 5,2 miliardi di euro. Maggiori informazioni sul sito www.bayer.it
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