Lo studio ha mostrato risultati a lungo termine coerenti con il profilo di sicurezza noto di TAKHZYRO, con riduzioni del tasso di attacchi di HAE e periodi senza attacchi.
I dati sono stati presentati all’edizione annuale virtuale del meeting scientifico dell’American College of Allergy, Asthma and Immunology 2020.
Roma, 16 Dicembre 2020
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) (“Takeda”) ha annunciato, lo scorso 13 novembre, i risultati finali della Fase 3 dello Studio TM HELP (Profilassi a lungo termine dell’Angioedema ereditario) Open-Label Extension (OLE) che mostrano come il farmaco TAKHZYRO (lanadelumab-flyo) abbia contribuito a prevenire e ridurre la frequenza, a lungo termine, degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno ricevuto il trattamento per una durata media (deviazione standard) di 29,6 (8,2) mesi1,2. I risultati sono stati coerenti con la sicurezza e l’efficacia di TAKHZYRO nello studio pilota.
Il tasso medio (minimo, massimo) di attacchi di angioedema ereditario è stato ridotto dell’87,4%, quasi il 70% dei pazienti trattati con TAKHZYRO 300 mg ogni due settimane ha avuto un periodo privo di attacchi di oltre 12 mesi. I dati sono stati presentati all’edizione virtuale annuale del meeting scientifico dell’American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) 2020 e saranno pubblicati anche nel numero di novembre della rivista Annals of Allergy, Asthma & Immunology dell’ACAAI.
“L’imprevedibilità degli attacchi causati da angioedema ereditario ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da HAE. L’angioedema ereditario è una condizione che dura tutta la vita, pertanto la riduzione della frequenza e della gravità degli attacchi è un obiettivo terapeutico importante per molti individui che convivono con questa patologia“, ha dichiarato Marc A. Riedl, M.D., ricercatore dello studio HELP OLE, Professore di Medicina e Direttore Clinico presso il Centro U.S. Hereditary Angioedema Association dell’Università della California, a San Diego. “Lo studio HELP originale controllato con placebo ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di TAKHZYRO in 26 settimane di trattamento. I risultati dell’estensione dello studio (open-label) sono incoraggianti dal momento che dimostrano che TAKHZYRO può aiutare a prevenire gli attacchi a lungo termine con un trattamento continuativo“.
La Fase 3 dello studio HELP originario è stata condotta su 125 pazienti di età pari o superiore a 12 anni per un periodo di 26 settimane, il che lo rende – ad oggi – il più grande studio randomizzato e controllato di prevenzione dell’angioedema ereditario, con la più lunga durata di trattamento attivo3. Lo studio HELP OLE è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine (endpoint primario) e l’efficacia di TAKHZYRO per un massimo di 2,5 anni. I risultati completi si basavano sui dati raccolti tra maggio 2016 e ottobre 2019, e comprendevano 109 pazienti-rollover che sono stati originariamente valutati nello studio HELP, e 103 pazienti idonei non-rollover che non hanno partecipato allo studio iniziale ma che hanno subìto almeno un attacco di angioedema ereditario in 12 settimane1.
“Negli ultimi anni sono stati compiuti notevoli passi avanti nella scienza per comprendere e trattare meglio l’angioedema ereditario. Nel 2018 abbiamo ricevuto le prime approvazioni normative per TAKHZYRO come prima terapia preventiva con anticorpo monoclonale per l’angioedema ereditario, e abbiamo già visto la differenza che ha fatto nella prevenzione degli attacchi in molti pazienti in tutto il mondo“, ha commentato Donatello Crocetta, M.D., Global Medical Head, Rare Immunology and Metabolic Diseases, Chief Medical Office di Takeda. “Portare avanti la ricerca, come lo Studio HELP OLE, è fondamentale per sviluppare ulteriormente la nostra comprensione del potenziale di TAKHZYRO come opzione di trattamento preventivo a lungo termine per coloro che convivono con l’angioedema ereditario“.
I risultati completi dello Studio HELP OLE hanno mostrato che il profilo di efficacia e sicurezza di TAKHZYRO era coerente con i risultati originali dello Studio HELP.
Gli abstract che vengono presentati sullo studio HELP OLE, disponibile sul sito del meeting ACAAI, sono i seguenti:
- Efficacia a lungo termine e sicurezza di Lanadelumab: risultati finali dello Studio HELP OLE (Poster #P150)
- Stato di assenza di attacchi durante il trattamento esteso con Lanadelumab per l’angioedema ereditario: Risultati finali dello Studio HELP OLE (Poster #P157)
Informazioni sullo studio HELP OLE
Lo studio HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis) Open-label Extension (OLE) è una valutazione dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine di TAKHZYRO in pazienti affetti da angioedema ereditario (HAE) di almeno 12 anni e oltre.
Informazioni sull’angioedema ereditario
L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara che si traduce in attacchi ricorrenti di edema – gonfiore – in varie parti del corpo, tra cui addome, viso, piedi, genitali, mani e gola. Il gonfiore può essere debilitante e doloroso4–6. Gli attacchi che ostruiscono le vie respiratorie possono causare asfissia e sono potenzialmente mortali 6,7. L’angioedema colpisce circa 1 persona su 50.000 in tutto il mondo. Spesso non è riconosciuta, non è diagnosticata e non è trattata in modo sufficiente4,6,7.
Takeda nell’angioedema ereditario1
L’angioedema ereditario (HAE), come molte altre malattie rare, è una patologia altamente complessa e i pazienti, le loro famiglie e i caregiver spesso affrontano anni di stress cercando di capire la malattia, arrivare ad una diagnosi definitiva e accedere ai farmaci di cui hanno bisogno. In Takeda ci impegniamo a essere un campione per i pazienti che serviamo. Ogni individuo con angioedema ereditario è unico e, ascoltando e reagendo alle sue esigenze, cerchiamo di trasformare le intuizioni che otteniamo in soluzioni innovative, dalla diagnosi alla gestione continuativa. Far progredire la scienza è fondamentale per il nostro modo di operare e non abbiamo paura di spingere ai limiti del successo nella nostra missione per accelerare la diagnosi e sviluppare trattamenti trasformativi e sostenibili che faranno la differenza nella vita dei pazienti affetti da HAE, delle loro reti di supporto e degli specialisti che li assistono.
Referenze
1. Banerji A, Hao J, Ming Y et al; Long-Term Efficacy and Safety of Lanadelumab: Final Results from the HELP Open-Label
Extension Study. ACAAI 2020.
2. Riedl MA, Johnston DT, Lumry WR et al; Attack-Free Status During Extended Treatment with Lanadelumab for Hereditary
Angioedema: HELP OLE Study Final Results. ACAAI 2020.
3. Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al; for the HELP Investigators. Effect of lanadelumab compared with placebo on prevention of hereditary angioedema attacks: a randomized clinical trial. JAMA. 2018;320(20):2108-2121.
4. Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al; on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.
5. Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036.
6. Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336.
7. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657
8. TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) injection Prescribing Information.
Takeda è un’azienda biofarmaceutica globale e leader di settore che collabora con gli Operatori Sanitari, le Associazioni pazienti e le Istituzioni per consentire l’accesso a farmaci innovativi, che fanno realmente la differenza nella vita dei pazienti.
Takeda è in oltre 80 Paesi ed è presente nelle aree: oncologia, gastroenterologia, neuroscienze, malattie rare, con investimenti mirati nel campo dei medicinali plasmaderivati e dei vaccini. (maggiori informazioni su www.takeda.com/it-it).
Aggiungi un commento